Anvisa e Roche informaram nesta segunda (24) que a farmacêutica pediu o cancelamento do registro condicional do Elevidys, publicado no Diário Oficial. A agência afirma que os dados não atenderam aos requisitos regulatórios.
A Anvisa e a Roche comunicaram nesta segunda-feira (24) o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque), a pedido da farmacêutica. O registro condicional é uma autorização temporária de uso ou comercialização de um produto no país. A medida foi publicada no Diário Oficial da União.
A interrupção foi adotada após o entendimento de que os dados disponibilizados pela empresa não atendem, até o momento, aos requisitos regulatórios necessários para a manutenção do registro condicional no Brasil. A decisão encerra a autorização excepcional que havia sido concedida inicialmente em caráter temporário.
A Anvisa esclarece que o cancelamento do registro não altera as obrigações da empresa relacionadas ao acompanhamento dos pacientes previamente expostos ao medicamento nos estudos clínicos e nos programas existentes, incluindo os pacientes infantis brasileiros que receberam Elevidys® entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
O medicamento Elevidys é indicado para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). A doença genética rara compromete progressivamente a musculatura, causando perda de massa muscular e fraqueza devido ao impedimento da produção adequada de distrofina, proteína essencial para o funcionamento dos músculos.
Cronologia
O Elevidys® obteve registro condicional no Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional, com a exigência de apresentação posterior de dados complementares sobre eficácia e segurança no uso. Na autorização, o produto foi indicado para pacientes deambuladores com DMD — crianças que ainda mantêm a capacidade de andar de forma independente ou com auxílio — com idade entre 4 e 7 anos, que atendiam a critérios clínicos e laboratoriais específicos à época.
Em julho de 2025, a comercialização do produto no Brasil foi suspensa pela agência reguladora por meio da Resolução (RE) 2.813/2025, enquanto aguardava novos estudos e respostas da farmacêutica para avaliar os benefícios da medicação. A suspensão ocorreu após relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o produto nos Estados Unidos.
Em junho deste ano, durante uma audiência pública na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados, foram relatados alertas graves de segurança sobre o produto. Desde a suspensão, a Anvisa encaminhou uma série de exigências formais à empresa, incluindo a apresentação de dados consolidados de segurança com foco em insuficiência hepática aguda. Nesse período, a Roche apresentou informações complementares e manteve interação contínua com a Anvisa no contexto das obrigações regulatórias associadas ao registro condicional.
Em nota, a Roche diz que segue empenhada com o programa clínico do Elevidys® e com a apresentação das evidências necessárias. As duas partes também reafirmaram o compromisso com a saúde da população e com decisões regulatórias fundamentadas nas melhores evidências científicas disponíveis, especialmente no caso de terapias avançadas para tratar doenças graves e raras.
Paralelamente, na última quinta-feira (13), a Anvisa aprovou o registro de outro medicamento indicado para pacientes com DMD, o Duvyzat (givinostate). Os estudos clínicos demonstraram que esse produto é capaz de retardar a progressão da doença.
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